2017年6月23日， “科學中國人2016年度人物盛典”在京舉行，微芯生物總裁兼首席科學官魯先平博士因研發(fā)中國原創(chuàng)化學新藥榮膺“科學中國人(2016)年度人物”稱號。

全國人大常委會副委員長顧秀蓮、中國工程院副院長樊代明等相關領導，和二十余位“兩院”院士代表悉數(shù)出席了本屆頒獎典禮并為獲獎者頒獎。全國人大、科技部、教育部、國家衛(wèi)計委、中國科協(xié)、國家自然科學基金委、中國科學院、中國工程院等機構領導及部分兩院院士、獲獎科學家共300余人蒞臨現(xiàn)場。

“科學中國人年度人物”評選始于2002年，至今已舉辦十五屆，推出了一大批為我國科技事業(yè)發(fā)展做出了突出貢獻的優(yōu)秀科學家，在科教界產生了良好的反響，影響力巨大。其中，包括袁隆平、楊振寧、顧秉林、屠呦呦、潘建偉、王小謨、曾慶存、施一公、鄧中翰、李彥宏等多位知名科學家和企業(yè)家都曾獲得過該稱號。

無獨有偶，今年5月，最新一期的《Nature》聚焦深圳專欄介紹了深圳從小漁村華麗蛻變成為國際前沿技術港，其中專題報道了致力于原創(chuàng)新藥開發(fā)的微芯生物，從2007聚焦深圳到2017聚焦深圳的十年巨變，微芯生物正在受到國內外媒體的廣泛關注!

關于微芯生物

微芯生物是中國原創(chuàng)新藥的領軍企業(yè)，由資深留美科學與經(jīng)營管理團隊于2001年歸國創(chuàng)立的現(xiàn)代生物醫(yī)藥企業(yè)，以原創(chuàng)新藥為其核心競爭力并致力于為患者提供可承受的創(chuàng)新機制的治療藥物。公司專注于原創(chuàng)小分子藥物研發(fā)，憑借自主構建的“基于化學基因組學的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評價平臺”這一核心技術，現(xiàn)已具備完整的從藥物靶點研究到臨床候選藥物開發(fā)及產業(yè)化的能力。已形成了針對惡性腫瘤、糖尿病、內分泌及自身免疫性疾病的原創(chuàng)新藥的產品線。其中,研發(fā)進展最快的包括創(chuàng)新藥西達本胺、西格列他鈉和西奧羅尼。

西達本胺研發(fā)進展

2014年，西達本胺獲CFDA批準上市，其首個適應癥為復發(fā)及難治性外周T細胞淋巴瘤(PTCL)。上市以來，公司通過主動監(jiān)測計劃，已經(jīng)積累了近1000例病例，這是迄今為止全球PTCL真實世界研究最大的數(shù)據(jù)。國內重點醫(yī)療機構和臨床專家大都參與了該主動監(jiān)測計劃，并對數(shù)據(jù)進行了分析，結果表明，西達本胺對于復發(fā)或難治性PTCL患者具有良好的療效和安全性。同時，中國研究者對臨床數(shù)據(jù)的分析也得到國際領域的認可，2017年初首次分析數(shù)據(jù)發(fā)表于國際期刊JHO(Journal of Hematology & Oncology)，最新數(shù)據(jù)在今年6月召開的國際惡性淋巴瘤會議(ICML)上進行了壁報交流。這些數(shù)據(jù)對于PTCL患者臨床治療方法的優(yōu)化提供了強有力的詢證支持。

近十年來，科學家們發(fā)現(xiàn)表觀遺傳在腫瘤的發(fā)生發(fā)展中扮演了十分重要的角色。西達本胺作為選擇性組蛋白去乙?；?HDAC)抑制劑類表觀遺傳調控劑，也越來越深入的被了解到，能夠激活抗腫瘤細胞免疫，通過表觀遺傳調控基因表達重編程效應而非細胞毒作用帶來臨床獲益。因此，聯(lián)合西達本胺這種獨特的表觀遺傳藥物與其他藥物的綜合治療方案來緩解或解決治療中出現(xiàn)的耐藥、轉移及復發(fā)，和增強腫瘤抗原的誘導表達以及激活抗腫瘤細胞免疫，是未來西達本胺的重要方向。

其中，西達本胺聯(lián)合依西美坦治療激素受體陽性晚期乳腺癌研究進展最快。今年美國臨床腫瘤學會年會(ASCO 2017)上，公布了西達本胺聯(lián)合依西美坦治療激素受體陽性晚期乳腺癌的先導性試驗結果，證實了該聯(lián)合方案的安全性和潛在的療效。目前，西達本胺聯(lián)合依西美坦治療激素受體陽性晚期乳腺癌的隨機雙盲的III期研究已經(jīng)在全國20多個醫(yī)院開展。西達本胺的表觀遺傳調控機制，將可能逆轉已經(jīng)對內分泌療法產生的耐藥，增加內分泌治療的療效和延緩疾病進展或復發(fā)，期望未來造福于乳腺癌患者。與此同時，西達本胺在中國臨床適應癥的拓展包括血液腫瘤、實體瘤和HIV等多種疾病臨床研究都正在進行。

作為我國首個全球同步開發(fā)的原創(chuàng)新藥，西達本胺實現(xiàn)了源于中國發(fā)現(xiàn)、全球同步開發(fā)的戰(zhàn)略目標，已在美國、日本、中國臺灣等地開展了國際研發(fā)工作。美國已完成Ⅰ期臨床研究及聯(lián)合PD-1等的針對實體瘤Ⅱ a期臨床研究;日本Ⅰ期臨床完成，完成PTCL 成人T細胞白血病/淋巴瘤(ATLL)孤兒藥申請;專利授權我國臺灣地區(qū)，日前正在進行PTCL上市申請工作并獲臺灣TFDA核準進入乳癌臨床三期試驗，這是西達本胺繼PTCL之后在臺開發(fā)的第二個適應癥。

關于西格列他鈉

西格列他鈉是我國自主設計合成、并具有全新化學結構和全球知識產權保護的小分子候選藥物，屬核激素受體過氧化物酶體增殖物受體(Peroxisome Proliferator-activated Receptor，PPAR)的全激動劑(Pan Agonist)，主要針對胰島素抵抗、2型糖尿病及糖脂代謝異常相關疾病的治療。

去年9月的《自然評論：內分泌學》(Nature Reviews Endocrinology)期刊上，詳細介紹了PPAR不同亞型在糖脂代謝方面的不同作用機制和相關藥物在2型糖尿病和非酒精性脂肪肝等疾病中的作用和治療潛力，不同PPAR亞型的多重激動劑是未來治療肥胖相關的糖尿病、血脂異常和非酒精性脂肪肝的一種非常有前景的治療手段。其中特別指出，在中國，PPAR全激動劑(Pan Agonist)西格列他鈉，在已完成的Ⅱ期臨床試驗中，對2型糖尿病(T2DM)患者不僅顯示出血糖控制療效，還具有調節(jié)脂代謝紊亂的作用。

2016年9月，該藥近1300名受試者的臨床Ⅲ期試驗按時圓滿完成入組，與此同時，微芯生物的子公司成都微芯藥業(yè)正在成都高新西區(qū)建設創(chuàng)新藥生產基地，其中用于西格列他鈉原料藥和制劑生產的兩個車間已完成主體建設，正在進行試運行準備，預計今年年底投入使用。隨著Ⅲ期臨床試驗和成都基地建設的順利完成，西格列他鈉將有望成為2型糖尿病治療領域具有明顯臨床差異化和療效優(yōu)勢的原創(chuàng)新藥，為中國糖尿病患者提供更多更好的選擇。